Bởi Brett Norman
03/10/2012
Nguồn: Bộ chính trị
Một nhóm AIDS hàng đầu đang đấu tranh với FDA về việc liệu cơ quan này có nên phê duyệt loại thuốc đầu tiên để ngăn ngừa lây nhiễm HIV ở những người đồng tính nam hay không và cuộc chiến đã trở nên tồi tệ.
Khó chịu đến mức tuần trước, Tổ chức Chăm sóc Sức khỏe AIDS đã kêu gọi Ủy viên Margaret Hamburg từ chức vì vấn đề đó và các vấn đề khác, có lẽ bao gồm cả cái tôi.
Michael Weinstein, chủ tịch của Tổ chức chăm sóc sức khỏe AIDS có trụ sở tại Los Angeles, cho biết: “Sự kiêu ngạo của người đứng đầu FDA khi không sẵn sàng gặp gỡ tổ chức AIDS lớn nhất thế giới. “Đây được cho là chính quyền minh bạch nhất, nhưng tôi chưa thấy bất kỳ bằng chứng nào về điều đó.”
Cuộc chiến là một sự đảo ngược so với những ngày đầu của đại dịch, khi những người ủng hộ đang thúc đẩy FDA tăng tốc độ phê duyệt thế hệ thuốc kháng vi-rút đầu tiên. Trong cuộc chiến này, họ muốn cơ quan này chậm lại trong việc xem xét thuốc bom tấn Truvada của Gilead, đã được chấp thuận sử dụng để điều trị cho những người nhiễm HIV, là loại thuốc đầu tiên được kê đơn đặc biệt để ngăn ngừa lây nhiễm HIV.
Và Truvada cũng đã chia rẽ thế giới ủng hộ AIDS. Trong khi Tổ chức chăm sóc sức khỏe đang trích dẫn rủi ro, một số nhóm khác đang nắm lấy những lợi ích tiềm năng. Đó là một chút quan điểm nửa đầy, nửa trống phát sinh từ dữ liệu thử nghiệm lâm sàng.
Một nghiên cứu quốc tế lớn được công bố vào năm 2010 cho thấy Truvada đã cắt giảm 44% tỷ lệ nhiễm HIV ở nam giới có quan hệ tình dục đồng giới so với giả dược, khi cả hai được kết hợp với bao cao su miễn phí, tư vấn hàng tháng và xét nghiệm thường xuyên các bệnh lây truyền qua đường tình dục. Cho đến nay, thuốc vẫn chưa được tìm thấy có tác dụng ở phụ nữ.
Điều đáng sợ là thuốc sẽ mang lại cho nam giới cảm giác an toàn giả tạo.
Weinstein cho rằng mức cải thiện 44% là ngưỡng quá thấp, khi bao cao su, được sử dụng đúng cách, bảo vệ khỏi nhiễm trùng khoảng 95%. Loại thuốc này cũng có những tác dụng phụ đáng kể bao gồm khả năng gây tổn thương thận và có thể tạo ra khả năng kháng thuốc được sử dụng rộng rãi để điều trị nhiễm HIV. Weinstein lo lắng rằng lời hứa về một “viên thuốc kỳ diệu” có thể đảo ngược tiến trình mà cộng đồng AIDS đã đạt được trong việc khuyến khích sử dụng bao cao su trong nhiều thập kỷ.
Weinstein nói: “Bạn phải thực sự hoang tưởng về việc quần của mình tụt xuống để đeo thắt lưng và dây treo. “Không có lý do gì để dùng thuốc này nếu bạn dự định sử dụng bao cao su, nhưng nó có thể khiến mọi người có cớ để ngừng sử dụng chúng. Có rất nhiều thứ để mất.”
Vấn đề này cũng đã gây ra sự rạn nứt trong cộng đồng AIDS, khi các nhóm khác hoan nghênh một giải pháp thay thế có thể bảo vệ những người không đeo bao cao su.
Jim Pickett, giám đốc vận động phòng ngừa và sức khỏe của người đồng tính nam cho Liên đoàn AIDS Chicago cho biết: “Đây là địa hình mới trong thế giới AIDS - nó luôn là về điều trị và đây là phòng ngừa. Tổ chức của ông là một trong 25 tổ chức đã viết thư ngỏ tới FDA ủng hộ Truvada để phòng ngừa sau khi Tổ chức Y tế AIDS lên tiếng phản đối. “Khi [Truvada] được sử dụng, nó hoạt động cực kỳ hiệu quả và chúng tôi phải tìm ra cách để nó hoạt động trong thế giới thực bên ngoài thử nghiệm lâm sàng. Tôi nghĩ sẽ hoàn toàn là tội phạm nếu chúng ta không làm điều đó.”
Trong nghiên cứu thành công, Pickett lưu ý, tỷ lệ ngăn ngừa nhiễm trùng cao tới 90% ở những người uống thuốc đều đặn theo chỉ dẫn. Nhưng sự tuân thủ của bệnh nhân là một vấn đề đối với tất cả các phương pháp điều trị và được cho là còn quan trọng hơn đối với những phương pháp phòng ngừa.
CDC ước tính có khoảng 50,000 người mới nhiễm HIV mỗi năm và hơn một nửa trong số đó là nam quan hệ tình dục đồng giới.
Năm ngoái, cơ quan này đã đưa ra “hướng dẫn tạm thời” cho các bác sĩ kê đơn Truvada ngoài nhãn hiệu để bảo vệ chống nhiễm HIV, được gọi là “điều trị dự phòng trước phơi nhiễm” hoặc PrEP. CDC cho biết loại thuốc này có thể là một biện pháp phòng ngừa hiệu quả cho những người đồng tính nam có nguy cơ cao, khi được kết hợp với giám sát chặt chẽ để đảm bảo họ thực sự dùng thuốc, tư vấn, sử dụng bao cao su và sàng lọc thường xuyên HIV và các bệnh lây truyền qua đường tình dục khác.
Tim Boyd, giám đốc quan hệ công chúng của Tổ chức Y tế AIDS cho biết: “Giống như họ nghĩ rằng việc phê duyệt [PrEP] là một thỏa thuận xong xuôi. Ông cũng nói rằng trong thế giới thực, bệnh nhân khó có thể nhận được tất cả các tư vấn và sàng lọc vốn là một phần của thử nghiệm quốc tế thành công và các khuyến nghị của CDC.
Vào tháng XNUMX, FDA đã cấp phép “xem xét ưu tiên” cho ứng dụng, dành riêng cho các loại thuốc mang lại tiến bộ lớn trong điều trị hoặc điều trị mà không có loại nào khác tồn tại. Và một quyết định dự kiến vào tháng Sáu.
Điều đó tạo tiền đề cho một cuộc họp của ủy ban cố vấn FDA gây tranh cãi về chủ đề này vào ngày 10 tháng XNUMX. Cơ quan này đang giới hạn các bình luận của công chúng trong một giờ và những người ủng hộ ở cả hai phía của câu hỏi có ý định nhấn mạnh trường hợp của họ.
Trớ trêu thay cho những người phản đối, chính các nhóm AIDS vào những năm 1990 đã gây áp lực buộc FDA phải hạn chế các thử nghiệm lâm sàng cần thiết để phê duyệt các loại thuốc điều trị căn bệnh giết chết hàng ngàn người mỗi năm.
Boyd nói: “Hồi đó, chúng tôi muốn họ đẩy thuốc ra ngoài nhanh nhất có thể. "Bây giờ chúng tôi muốn họ chậm lại và dành thời gian của họ."
Một phát ngôn viên của FDA đã từ chối bình luận về câu chuyện này.
David Kessler là ủy viên của FDA từ năm 1990 đến năm 1997 và đã làm việc để thúc đẩy các cải cách nhằm thúc đẩy đáng kể quá trình phát triển thuốc điều trị AIDS và giúp tạo ra phương pháp điều trị “cocktail” kháng vi-rút hiệu quả đầu tiên cho căn bệnh này vào năm 1996.
Những cải cách đó đã được hệ thống hóa trong “phê duyệt nhanh” của FDA, cho phép các nhà phát triển thuốc chứng minh rằng một phương pháp điều trị có hiệu quả chống lại dấu hiệu thay thế của bệnh, thay vì khả năng tự chữa khỏi bệnh. Điều đó rút ngắn thời gian của các thử nghiệm lâm sàng, bởi vì các nhà nghiên cứu có thể tìm kiếm các dấu hiệu cho thấy phương pháp điều trị đang hoạt động, thay vì chờ xem, chẳng hạn như một người được chữa khỏi.
Phê duyệt nhanh khác với “xét duyệt ưu tiên” mà FDA cấp cho Truvada trong trường hợp này, về cơ bản giữ cho cơ quan tuân theo các tiêu chuẩn thông thường để phê duyệt, nhưng dành nhiều nhân viên hơn để thực hiện đánh giá nhanh chóng.
Trong một cuộc phỏng vấn, Kessler cho biết các nhóm điều trị AIDS trong những năm 1990 đã nhanh chóng trở nên tinh vi về mặt khoa học và khi đã có phương pháp điều trị, họ bắt đầu cân nhắc việc cho phép các công ty dược phẩm cắt giảm các thử nghiệm lâm sàng rộng rãi.
Kessler nói: “Khi bạn không có sẵn thứ gì và mọi người đang chết dần chết mòn, bạn sẵn sàng thử mọi cách. “Khi bạn có thuốc hiệu quả, bạn sẽ cố gắng tối ưu hóa.”
Ông không ngạc nhiên trước những ý kiến khác nhau của các nhóm AIDS và cho biết cuộc thảo luận sôi nổi sẽ giúp bác bỏ những vấn đề phức tạp xung quanh một loại thuốc phòng chống AIDS.
“Cuối cùng, đây là về rủi ro và lợi ích,” ông nói. “Nếu bạn xem xét các rủi ro, liệu chúng có thể chấp nhận được khi xét đến lợi ích không? Đó luôn là câu hỏi và không có chương trình máy tính nào mà bạn có thể đưa ra rủi ro và lợi ích rồi đưa ra câu trả lời theo công thức. Luôn luôn có một cuộc gọi phán xét.
Đối với Truvada, Kessler cho biết “tin tốt là chúng ta có thể có cuộc tranh luận - đó là một cuộc tranh luận chính đáng - trong môi trường mọi người có các lựa chọn để không chết.”
